Генетично модифіковані клітини вперше допомогли врятувати невиліковно хвору дитину від лейкемії. Про це повідомляє New Scientist.
У віці трьох місяців у Лейли діагностували гострий лімфобластний лейкоз - злоякісне захворювання, при якому ракові стовбурові клітини кісткового мозку викидають в кров незрілі лімфоїдні клітини у величезних кількостях.
Дівчинку відразу ж почали лікувати стандартними процедурами (хіміотерапією і пересадкою кісткового мозку), проте в її віці ця терапія успішна лише у чверті випадків, і Лейле не пощастило.
Незважаючи на присутність ракових клітин після сеансів хіміотерапії, лікарі вирішили трансплантувати кістковий мозок, сподіваючись на те, що імунні клітини в донорському органі переможуть лейкоз - але й цього не сталося.
Через два місяці стан Лейли знову погіршився, тоді медики звернулися до Васіма Касиму з лондонського Університетського коледжу, який розробляє генетичні способи боротьби з раком.
У загальних рисах терапія полягає в тому, щоб брати імунні клітини з організму пацієнта, генетично модифікувати їх для боротьби з раковими клітинами і повертати назад. Іноді туди додають ген рецептора CAR19, який змушує цитотоксичні Т-лімфоцити (Т-клітини) шукати і вбивати клітини з білком CD19 на поверхні - саме вони викликають гострий лімфобластний лейкоз.
Однак Лейла була дуже маленькою, щоб надати такі Т-клітини. Тому Касиму довелося використовувати матеріал, отриманий від іншого здорового донора і модифікований так, щоб лікувати сотні пацієнтів. Щоб ці клітини не сприйняли всі клітини в організмі реципієнта як чужорідні і не напали на них, потурбувалися генное редагування за допомогою «молекулярних ножиць» - білків Тален.
Касим вирізав два гени: відповідальний за рецептор, що розпізнає клітини реципієнта як чужі, і ще один ген, відсутність якого зробило донорські Т-клітини невидимими для антитіл, які Лейла приймала (в якості препарату, що пригнічує її власну імунну систему).
У той момент модифіковані Т-клітини UCART19 пройшли випробування тільки на мишах, але, оскільки дівчинка вмирала, її батьки вирішили ризикнути. Незважаючи на ймовірність невірної роботи молекулярних ножиць (іноді вони вирізують не ті гени, і донорські клітини самі перетворюються в ракові), лікування пройшло успішно: Т-клітини успішно побороли лімфобластів.
Через три місяці Лейле знову пересадили кістковий мозок: здорові імунні клітини розпізнали клітини UCART19 як чужорідні і знищили їх. Таким чином, зараз в організмі дівчинки не залишилося генетично модифікованих клітин. Поки про повне вилікування Лейли говорити рано, але вона жива і добре себе почуває. Повноцінні клінічні випробування почнуться в UCART19 2016 році, які, можливо, доведуть, що успішні результати лондонській дівчинки були не випадкові.